Degree project portal

Gastrointestinal stromacellstumör (GIST) är det vanligaste sarkomet i buken och eventuellt det vanligaste sarkomet över huvud taget. De är dock sällsynta och incidensen är bara c:a 1-1,5/ 100 000 inv/år. Vid slutet av 90-talet utvecklades den första tyrosinkinashämmaren (TKI) avsedd för kronisk lymfatisk leukemi (KLL). Studiedrogen hade arbetsnamnet STI 575 och fick sedan namnet Imatinib som såldes under namnet Glivec. Man fann tidigt att den även skulle kunna fungera på patienter med GIST och med den kunskapen gjordes ett behandlingsförsök på en enda patient 2001 med mycket gott resultat. Utvecklingen av TKI har därefter gått snabbt och idag behandlas många maligniteter med olika tyrosinkinashämmare. GIST har med sin tidiga start i mycket fått stå som modellsystem i utvecklingen av TKI. Idag behandlas alla GIST patienter med recidiv eller metastaser med Imatinib och alla GIST med "högrisk tumörer" dvs hög risk för recidiv eller metastaser får adjuvant behandling i 3-5 år efter operation.

Patienter med GIST där tumören bedöms primärt inoperabel, d.v.s. där risken är stor att vid operation inte få ut tumören hel med goda kirurgiska marginaler, behandlas på de flesta centra idag med Imatinib preoperativt som "neoadjuvant" behandling. Syftet är att krympa tumören och få den operabel med goda marginaler. Kunskapen om hur det går för dessa patienter på kort och lång sikt är bristfällig och det behövs studier som kan besvara den frågan.

Studien har därmed stor klinisk betydelse för att svara på frågan vilka patienter som kan ha nytta av behandling med TKI innan operation.